Prime Medicine tratta il primo paziente con una terapia di prime editing in vivo per la malattia di WilsonPrime Medicine ha somministrato la prima dose nel trial globale di fase 1/2 di PM577a. Si tratta di un’infusione endovenosa unica che usa nanoparticelle lipidiche per portare il sistema di prime editing negli epatociti e correggere la mutazione H1069Q del gene ATP7B. È la variante più diffusa della malattia in Nord America ed Europa.  È il primo studio clinico di una terapia di prime editing in vivo dell’azienda. La FDA ha inoltre concesso la designazione di malattia pediatrica rara. I primi dati clinici sono attesi nel 2027. La tecnologia è nata nel laboratorio di David Liu al Broad Institute.Fonte: https://allsci.com/news/clinical-trials/wilson-disease-prime-medicine-doses-first-patient/ (ICE LOS ANGELES)

Fonte notizia: https://allsci.com/news/clinical-trials/wilson-disease-prime-medicine-doses-first-patient/